Was für ein Chaos gestern beim CC. Während Bill Lis rumdruckste bezüglich weiterer Informationen zu einer von der FDA möglicherweise geforderten randomisierten Studie mit Andexxa wurden John Curnette und der CFO eventuell deutlicher.

"John T. Curnutte

All right. First, it's not a batch, it was a whole commercial campaign, Phil. So, it was multiple batches that were done basically building off with a great foundation of the successful PPQ campaign that had been done the year earlier. Basically, the way it's set up with the FDA is that they are right now reviewing the Gen 1 and their expectation is that Gen 2 they will see that as a PAS that will be submitted very shortly after an initial approval of the Gen 1 drug, and that's been kind of our agreement with that. And that Gen 2 package includes certainly all the manufacturing details, it includes the analytic comparability Gen 1 to Gen 2, and very importantly, it includes this trial Bill mentioned, which is a PKPD comparability comparison, a bioequivalence study, and part of it between the Gen 1 and Gen 2 product. So, that's all rolled into what would be going in after the initial approval."

"Mardi C. Dier

No, but they confirmed it's a post-marketing study."

https://seekingalpha.com/article/...-results-earnings-call-transcript

Sehr konfus und auch nicht nachvollziehbar warum man über die Anforderung der FDA spricht wenn man nicht konkret werden kann. Das es sich um eine pre-approval Studie handelt erscheint auch wenig sinnvoll. Warum sollte die FDA mit Portola darüber diskutieren ohne vorher einen CRL zu versenden.

Also insgesamt sehr chaotisch und undurchsichtig. After hour ging der Kurs zwischenzeitlich um 30% runter, allerdings war das Volumen nicht sehr hoch.  

als der Kurs um bis zu 34% einbrach, den was veröffentlicht wurde klang ja nicht so schlecht...
Gut, jetzt wurden wir also noch weiter nach unten durchgereicht. Hoffen wir, dass es von nunan steil bergauf geht!  

Wieder einmal wird aus einem no brainer (A) ein Wackelkandidat. Der für mich eigentliche Wackelkandidat (B) ist bei der FDA durchgegangen, aber (noch?) nicht in der EU. Soweit ich gelesen habe, gibt es dieses Jahr auch noch die topline Phase2 Daten von C. Das PDUFA Date bleibt im Mai und über ein mögliches Adcom zu A, konnte/wollte im CC noch nichts gesagt werden.  Alles in Allem steht hier einiges an und ich rechne eher mit einer post approval Studie, als mit einer Verzögerung der Zulassung, aber das ist reine Spekulation meinerseits, andernfalls muss ich PTLA aussitzen. Es gibt schlimmere Unternehmen.Hier sind wenigstens 3 potentielle Blockbuster am Start und einer davon ist zumindest in den USA zugelassen und zu dem in der Warteschleife (A) gibt es noch keine wirkliche Alternative.  Cash Bestand war glaube ich zum 31.12 noch um die 500 Mio $ und bei A Zulassung kommen 100 Mio $ milestones dazu.  Ich habe deswegen nachgelegt (übrigens auch bei GNFT und PRTK). Ich meine es nützt nichts hier zu diskutieren, keine seriöse company wird sensible Gespräche der FDA/EMA offenlegen, v.a nicht in dieser Phase der Zulassung. Kann natürlich falsch liegen und PTLA ist auch stolz bewertet, aber ich glaube der Abverkauf war übertrieben. Spätestens Im Mai wird hier Klarheit herrschen.  

"With the PDUFA being just 3 months away, this notification seems to be a post-marketing randomized trial request (an open-label ANDEXXA-4 trial is already ongoing as a part of discussions with FDA and EMA). We bought the stock after-hours. Betrixaban is the key revenue driver anyway."
https://static1.squarespace.com/static/...ily+observations+Feb+28.pdf
Das Betrixaban der einzige key value driver sein soll, sehe ich etwas anders, v.a nach der Verzögerung von Betrixaban in der EU, ansonsten denke/hoffe ich auch, dass es  eine post approval Studie wird.  

Wenn man sensible Gespräche mit den Behörden nicht offenlegen will, sollte man nach meiner bescheidenen Einschätzung einfach die Klappe halten solange nichts offiziell und konkret ist.

Aber nein, hier wird den Leuten die Anfrage zu einer weiteren Studie ganz nebenbei hingerotzt und wenn dann - oh Wunder - Fragen dazu kommen, steckt Lis den Kopf in den Sand und weiß von nichts.

Hier wurden völlig unnötig die Hunde scheu gemacht und der Kurs zerdeppert. Das Lis und Curnutte/Dier dann noch widersprüchliche Aussagen von sich geben ist der Gipfel des ganzen Theaters.

Ich halte das durchaus für diskussionswürdig.

 

CC war eine einzige Katastrophe und man konnte förmlich spüren wie einige Analysten bei ihren Fragen um Fassung rangen.

Naja, jetzt gilt es abzuwarten. Aber ich bin froh wenn ich hier mit einem blauen Auge davonkomme. Das wird mir eine Lehre sein.  

ist B in der EU doch tot, oder?
und für A hat man mehr Unterlagen gefordert, so dass es sich bis mindestens Dezember verzögert.

Und in den USA nun jetzt also offenbar auch weitere Verzögerungen. Für mich ist daher der Kursabschlag durchaus nachvollziehbar, denn so langsam muss man sich ja fragen, ob da mehr dahinter steckt. Was ist wenn A komplett scheitert und B nur in den USA zugelassen ist und das womöglich auch noch in begrenztem Volumen?

Ich frag mich jedenfalls schon, ob das nur Dilletantismus seitens Manamegent beim Zulassungsverfahren ist, oder ob die aus gutem Grund nicht alle Infos rausrücken.

Portola Pharmaceuticals meldet Zahlen für 2017

http://investors.portola.com/...amp;p=irol-newsArticle&ID=2335410

 

Also B in der EU ist für mich zwar auch kurzfristig tot, aber PTLA hat noch nicht offiziell bekanntgegeben, was da jetzt passieren wird. Vielleicht wartet man auch noch auf Klarheit von der CHMP, es wurde ja nur ein negativer trend vote in der oral explanation kommuniziert. Könnte mir z.B. vorstellen das die EU auslizensiert werden soll, aber das hilft uns jetzt hier nicht weiter. Zu A kann ich nur auf folgenden link verweisen
https://www.investorvillage.com/...n=2753&pt=msg&mid=18052160
...anscheinend hat die CS eine Einschätzung abgegeben. Das IV Forum ist m.M.n. das beste Forum, wenn es um PTLA geht. Es ist schon ein heißes Eisen geworden, aber eigentlich auch eine gute Chance für diejenigen die dran glauben.  

und A nicht kommt, wird es hier ungemütlich (außer die Phase2 von C wird der Wahnsinn), dann rechne ich mit weiteren 30% Abschlag. Ich kann mir aber nicht vorstellen dass A nicht durchgeht (die Frage ist hier eher wann es durchgeht)  

Wirklich ein lohnendes Invest...  

Ich meine, dass sowas am Markt einen großen Nutzen hat, ist wohl unbestritten, aber woher die Sicherheit, dass A letztendlich auch wirklich in allen Risiken und Nebenwirkungen vertretbar ist, um zugelassen zu werden?
Bist du aus der Biiotec/Pharma-Branche, um das einschätzen zu können?


Man ist aktuell noch knapp 2 Mrd $ an der Börse wert. Da sollte schon zumindest eines der beiden Meds Blockbusterstatus erreichen, damit die Aktie Kurspotenzial hat.

...aber ich denke dass müssen wir hier nicht zum Thema machen und schon gar nicht im Biotechbereich. Im Endeffekt ist das immer ein Abwägen zwischen risk-benefit. In diesem Fall besteht die Gefahr, dass der Patient zu Tode blutet, oder sich im schlimmsten Fall durch ein reversal agent wie Andexanet Alpha ein Gerinnsel bildet (und das kann dann auch tödlich verlaufen) Vollkommen richtig: falls Betrixaban nicht in der EU auf den Markt kommt (aus welchen Gründen auch immer) muss Andexanet Alpha her, um die 2 Mrd. zu rechtfertigen (ohne cash 1,5 Mrd. $, aber klar cashburn ist sehr hoch). Selbst bei 500 Mio US $ peaksales B, könnte man sich das noch zumindest auf 3,5 X peaksales auf 1,5 Mrd. schönreden, was ich gar nicht tun will....aber wenigstens gibt es eine Absicherung nach unten. Ich denke das Andexanet eine hohe Wahrscheinlichkeit auf Zulassung hat, weil es neben FDA breakthrough designation und einem accelerated approval Prozess, auch bei der CHMP eine positve Tendenz in der oral explanation gab. Zumindest wurde das so kommuniziert, was da im Hintergrund mit der FDA und CHMP  wirklich läuft, oder ob es grobe Unstimmigkeiten gibt weiß ich nicht.  

John Curnutte hat doch deutlich gesagt um was für eine Studie es sich handelt, oder verstehe ich da etwas nicht richtig?

"And that Gen 2 package includes certainly all the manufacturing details, it includes the analytic comparability Gen 1 to Gen 2, and very importantly, it includes this trial Bill mentioned, which is a PKPD comparability comparison, a bioequivalence study, and part of it between the Gen 1 and Gen 2 product. So, that's all rolled into what would be going in after the initial approval."

Siehe meinen Beitrag #51

Wundert mich nur, das
a) Bill Lis das nicht formulieren konnte
b) offenbar niemand das gelesen/gehört hat (auch auf Investor village ist das kein Thema)

Oder ich bin zu blöd für englische Interviews :)
 

anbei W. Blairs Ansichten, vielleicht herrscht ja tatsächlich schon am 12.3.18 etwas mehr Klarheit, um was genau es der FDA hier wirklich geht. Bis dahin werde ich zumindest versuchen PTLA  auszublenden
https://thefly.com/...TLA-Portola-Pharmaceuticals-analyst-commentary-  

Gestern kamen einige SEC-filings mit Insiderverkäufen. Die Reaktion after hours blieb aus, das Volumen war nicht der Rede wert. Kann ich nicht nachvollziehen, warum der Vorstand zu diesem Zeitpunkt seine Aktien vertickt. Auf stocktwits wurde gemutmaßt, das die Verkäufe aus steuerlichen Gründen getätigt wurden. Möglich, davon verstehe ich nichts.

Das Volumen der Verkäufe war jetzt nicht so groß (im Vergleich zum Sommer 2017) und Insider dürften wohl kaum verkaufen wenn sie schon wüßten, das die Geschichte mit der FDA schlecht ausgeht. Dennoch ist der Zeitpunkt mehr als unglücklich. Aber vielleicht ist das ja auch pure Absicht, wer weiß das schon. Auf jeden Fall nicht nachvollziehbar für mich.  

Schau mal bei Atara nach was da los war: zuerst wurde der Kurs hoch getrieben und dann folgte ein insider filing nach dem anderen. Diese Verkäufe sind oft auch nur in einem bestimmten Zeitfenster möglich. Bei Portola haben wir zumindest eine hohe Wahrscheinlichkeit auf ein (conditional?) approval A und das noch in spätestens 2 Monaten. Die großzügigen Mitarbeiteroptionen und Aktienpakete sind in dieser Branche völlig normal und ich finde man macht es sich zu einfach, wenn man behauptet, dass man nur so high potentials findet. Wenn dem so ist, warum hat sich dann die Zahl der zugelassenen Medikamente pro Milliarde $ Forschung seit 1950 halbiert ? (aus ZERO to ONE von Peter Thiel, welcher darüber hinaus  die Mitarbeiter der Biotechbranche als "Hoch bezahlte nicht loyale Laborknechte" bezeichnet :-))) Für mich ist das ganz klar:  es gibt zu viele überbezahlte Pfeifen und das bei überbordenter Bürokratie. Beide Seiten schieben sich natürlich die Schuld in die Schuhe, aber alle schlecken aus dem Honigtopf und als Anleger muss man schon sehr aufpassen, dass man nicht von den leeren Versprechungen in dieser Branche geschröpft wird.  Egal, zurück zum Thema ...in dem PTLA SEC filing gibt es eine Fußnote : war alles im Rahmen eines stock incentiv Plans. Trotzdem hast du nicht unrecht, so etwas hat immer einen fahlen Beigeschmack.  

Ich fand den Auftritt heute sehr positiv. Zum einen hat Bill Lis heute nicht so rumgeeiert und hat klar und deutlich darauf hingewiesen, das man zur andauernden Diskussion mit der FDA nicht im Detail Auskunft geben möchte. Zum anderen war man gut vorbereitet indem man das derzeit aktuelle Thema in den Diskussionen mit der FDA - die Diskrepanz zwischen Biomarkereffektivität und schlechter bis keiner Hemostasis - mit den Daten bereits zugelassener Reversal Agents verglich. Und auch wenn dieser Vergleich nur bedingt aussagekräftig ist, da studienübergreifend, sind die Daten von Andexxa doch sehr überzeugend.

Noch ist das Thema nicht durch, aber bin nun deutlich positiver gestimmt.  

Diese Woche steht B auf der Agenda des CHMP. Auf stocktwits wird geschrieben, das pending MAA's am heutigen Freitag abgearbeitet werden. Kann heute also durchaus noch weiter runtergehen wenn der negative trend vote bestätigt wird.  

hoffe hier geht was die Tage, eigentlich muss hier mehr drin sein....
https://thefly.com/...eward-favorable-in-May--AndexXa-PDUFA-says-Citi  

verehrte Damen und Herren des Forums...;0)

90% Kurssteigerung möglich,  realistisch? Wie seht ihr die Chancen für AndexXa?

Gruß  

was Gutes zu erwarten ist, nachdem das Chaos vor wenigen Wochen so groß war und A zudem in Europa ja durchgefallen ist. Da wird man in den USA wohl zumindest noch weitere Daten verlangen oder die Anwendung an bestimmte Bedingungen koppeln, um eine Zulassung erteilen zu können.

Ich gehe daher von einer weiteren Verzögerung aus, die allerdings eingepreist sein sollte, es sei denn A scheitert komplett. Dann gehts nochmal eine Etage tiefer.

90% Kurssteigerung? Klar ist das denkbar. Wären ja die alten Hochs. Dafür müsste es in drei Wochen aber stark positive Überraschung geben. Oder du bist eher auf Sicht von 1-2 Jahren investiert und hoffst dass A zwar verzögert aber dann doch die fast bedingungslose Zulassung in den USA erhält.

Katjuscha, Ich glaub, dir ist ein Fehler unterlaufen. Siehe Meldung unten In Europa ging es um Bevyxxa betrixaban und nicht

... (automatisch gekürzt) ...

http://investors.portola.com/...=198136&p=irol-newsArticle&ID=2339496

 

..aber es stimmt auch, dass die FDA weitere Daten/Studie von A verlangt, nur spekuliere ich darauf, dass es eine post-approval Studie wird und AndeXxa deshalb noch im Mai von der FDA zugelassen wird. Wenn ich falsch liegen sollte, geht es hier eben nocheinmal bergab. Abgesehen davon hat PTLA die re-examination von Bevyxxa in der EU beantragt (s.u.) und ich würde sagen, dass zumindest eine Chance besteht, dass PTLA damit durchkommt und wenn nicht, haben sie wenn alles gut läuft die A Zulassung in der USA/EU noch 2018 mit einem peaksales Potential von ca. 1 Mrd. Es geht momentan auch gar nicht darum, ob PTLAs A zu 100% durchgewunken wird oder nicht, ich wollte nur sagen, dass das PDUFA date ansteht und sich das i.d.R. auch auf den Kurs auswirken wird. Da PTLA stark eingebüßt hat, denke ich wird der Kurs Anfang Mai höher sein.Ganz einfach eine trading chance für Mutige...auf eigenes Risiko, wie immer. Anbei PTLAs satement zu der CHMP decission:
"The Company intends to appeal the opinion and seek a re-examination by the CHMP."
http://investors.portola.com/...amp;p=irol-newsArticle&ID=2339496

 

weitere Studien verlangt finde ich persönlich nicht ungewöhnlich. Soweit ich informiert wurde A in einer Studie bei gesunden Probanden getestet und jetzt mit Anexxa 4 im Real Life Test an den schwerkranken ICH Patienten. Ganz abgesehen von der Tatsache, das es glaube ich aktuell fünf Faktor Xa Blutverdünner gibt, wird A natürlich nicht nur bei ICH Patienten eingesetzt werden. Somit muss man schon konstatieren, das die Datenlage sehr dünn ist und die Anforderung weiterer Studien völlig nachvollziehbar ist.

Aber ich gehe dennoch davon aus, das A im Mai zugelassen wird und die Studien post approval sein werden, weil

1. Ein Xa Reversal Agent gebraucht wird. Die Xa Bluttverdünner haben neunmal deutliche Vorteile gegenüber Warfarin.
2. A sicher und effektiv ist und tut was es soll
3. Alles was ich oben schrieb auch schon beim ersten CRL 2016 klar war und die FDA also schon damals anders hätte handeln können.
4. Die Ankündigung einer pre approval Studie per Fax ohne CRL für mich keinen Sinn ergibt
5. Die Auftritte nach dem unglücklichen conference call für mich nicht den Verdacht einer pre approval Studie erhärteten.

Aber nur meine Meinung und keine Kaufempfehlung!!!